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奇点科学,什么是CRISPR?

实际上,CRISPR是细菌基因组内的段DNA序列,有一个非常拗口的名字规律隔成簇短回文重复序列( lustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats,写为 CRISPR)。这段序列并不是人工合成的,而是细菌抵抗病毒入侵的“武器”。当病毒入侵细菌时,细菌会通过 RISPR生成一种RNA,从而识别来自病毒的DNA,并且还能激活一种酶,把病毒的DNA剪切掉。

早在1987年,科学家就发现了这段序列,但直到2012年,美国科学家珍妮弗·杜德纳( Jennifer Doudna)和法国科学家埃马纽埃尔卡彭蒂耶( Emmanuelle Charpentier)才在编辑基因时使用了这种“武器”。从那时起,科学家才真正意识到它的潜力。

2013年,华裔美籍科学家张锋发明了种方法,可以在CRISPR剪掉DNA序列的位置,插入人工设计的DNA序列。这也意味着,通过这种方式,很多棘手的疾病都可以得到治疗。但是,这种方法离实际运用还很遥远,部分原因是,科学家还不确定它的实际效果如何。目前,科学家常用的方法是,用 CRISPR剪掉特定基因后,让细胞自己修复这段缺失的序列从而让这个基因发生相应的改变。

2016年,一些中国科学家进一步推动了 CRISPR基因编辑技术的发展。他们从癌症患者身上获取了免疫细胞,在实验室中编辑、改变了这些细胞的基因后,又将细胞重新注入了患者体内。实验表明,经过基因编辑的免疫细胞对人体无害,但暂时还不清楚这些细胞能否有效对抗癌症。对于基因编辑技术来说,人体实验是最重要的一步,也是必须慎重的一步。在刚刚提到的这类实验中,科学家仅从患者体内提取了一小部分细胞进行实验,而不是直接将 RISPR基因编辑工具注射到人体内,去修改他们的基因,所以患者只有少数细胞的DNA会发生改变,这样也比较安全。

文章采集自《奇点科学》杂志  2021.04期  p21

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