但是，要想把基因编辑技术真正用于人体，就必须改进这项技术。现在，科学家有了一些新想法。

在CRISPR基因编辑技术中，用来剪切DNA序列的酶叫做Cas9，这种酶最初也来自一种细菌，它可以在特定位点上把DNA的两条链都剪断(正常情况下，DNA是双链螺旋结构)。DNA被剪断之后，细胞会去修复，这个修复过程很可能出错，比如把原本并非同一条链的DNA序列连在了一起。而且，为了更有效地修复DNA序列，有时候细胞还会在DNA未端插入或删除某些碱基(DNA的基本组成单元)，这也会导致DNA出现未知的变化。

对于科学家来说，他们只希望DNA产生有用的基因突变，但要引入不同类型的突，成功率也有所不同。从目前来看，CRISPR基因编辑技术通常只能让百分之几的细胞发生特定的突变。

在实验室里，科学家可以在体外对细胞进行处理，最后筛选出发生了正确突变的细胞。在这种情况下，百分之几的成功率是可以接受的。但是，如果要将CRISPR工具直接注入遗传疾病患者的体内，如此低的成功率就可能影响治疗效果，甚至可能产生其他问题，对患者的身体带来危害。

文章采集自《奇点科学》杂志  2021.04期  p21

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