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奇点科学,先导编辑技术

为了提高 CRISPR基因编辑技术的成功率,华裔美籍科学家刘如谦( David Liu)开发出了一种新的、更精确的 CRISPR具一先导编辑技术( pnme editing)

与传统的 RISPR技术不同的是,先导编辑技术使用了一种新的Cas9酶,它不会把DNA完全切断,只会剪切双链DNA中的一条链,这样细胞在修复DNA时,就不会发生错误连接了。

此外,新的Cas9酶还携带一段RNA序列,以及一种可以根据这段RNA序列合成DNA的酶。在Cas9剪切DNA,以及细胞修复DNA的过程中,新合成的DNA序列会直接整合到缺口处。

2019年,刘如谦在一项实验中,使用先导编辑技术換掉了一个基因中的一个碱基,成功率高达55%。不仅如此,他还可以使用这项技术来删除或插入一整段DNA序列,成功率高达78%。

其他科学家也已经在使用先导编辑技术。2020年,荷兰科学家曾做过这样一次尝试:他们从患者身上提取了少量病变组织,在实验室进行培养。然后,他们使用先导编辑技术,在一个致病基因中插入了3个碱基,消除了基因上的缺陷一一在患者体内,这个缺陷会导致一种遗传性的腹泻,使患者无法从食物中吸收营养。

文章采集自《奇点科学》杂志  2021.04期  p21

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